İsviçre merkezli ilaç devi Novartis, SMA (spinal müsküler atrofi) hastalığına karşı geliştirilen Zolgensma gen terapisini kullanan hastalarda dokuz tümör vakasına rastlandığını, bu vakalardan ikisinin doğrudan ilaçla ilişkili olduğunun kesinleştiğini duyurdu.
Dokuz Vakadan İkisi Doğrudan İlaçla Bağlantılı
Şirket tarafından yapılan açıklamada, 2019 yılındaki onaydan bu yana dünya genelinde 6 binden fazla çocuğun bu tedavi yönteminden faydalandığı belirtildi. Toplam vaka sayısının tedavi edilen hasta grubuna oranla oldukça düşük bir seviyede kaldığına dikkat çeken Novartis, tümörlerin hangi bölgelerde oluştuğu veya türleri hakkında henüz kesinleşmiş ayrıntılı bir bilgi sunmadı.
| Kategori | İlgili Rakamlar |
|---|---|
| Toplam Tedavi Edilen Çocuk | 6.000+ |
| Bildirilen Tümör Vakası | 9 |
| Doğrulanan Bağlantılı Vaka | 2 |
| Onay Tarihi | 2019 |
Gen Terapisinin Sağladığı Kritik Avantajlar
Zolgensma, SMA hastalığının en ağır seyreden formları için geliştirilmiş, tek dozluk bir gen tedavisi olma özelliği taşıyor. Tedavi sürecinde sağlanan başarılar şu şekilde özetlenmektedir:
- Ağır SMA hastalarında görülen erken yaşta solunum yetmezliğini engelleyebiliyor.
- Bebeklerin desteksiz oturma gibi motor gelişim basamaklarına ulaşmasına imkan tanıyor.
- Hastalığın ilerleyişini durdurmada kritik rol oynuyor.
Güvenlik Verileri ve Mevcut Risk Uyarıları
İngiltere merkezli Spinal Muscular Atrophy yardım vakfı, bu haberlerin aileler için endişe verici olabileceğini kabul ederken, vakaların toplam tedavi sayısına göre değerlendirilmesi gerektiğini ifade etti. Novartis ise tüm ilaçlarının güvenlik süreçlerini titizlikle takip ettiğini ve gelen her bildirimi incelediğini kaydetti.
Şirket, “Zolgensma’nın mevcut güvenlik bilgilerinde, gen tedavisinin hastanın DNA’sına yerleşme olasılığıyla bağlantılı tümör gelişimi riskine ilişkin uyarıların zaten bulunduğu” bilgisini paylaştı. Bu durum, tedavinin onay sürecinden itibaren bilinen bir potansiyel yan etki olarak kayıtlarda yer alıyor.
